헬릭스미스의 자회사 뉴로마이언은 신경 퇴행질환에 대한 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스) 기반 유전자치료제를 연구 및 개발합니다. AAV는 유전자를 생체 내 전달하는데 유용하게 쓰일 수 있는 유전자 전달체(벡터)로서 여러 바이러스 벡터 중 안전성이 우수하다고 알려져 있습니다. 또한, AAV는 유전자 전달 효율이 높고, 세포/조직 특이적으로 전달이 가능하여 다양한 질환에 대한 유전자치료제의 벡터로 주목받고 있습니다.
‘NM301’은 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 AAV 벡터 기반의 유전자치료제입니다. 척수강내 주사를 통해 신경과 근육을 재생시키고, 항염증 작용 등을 통해 병적 환경을 개선시킴으로써 대상 퇴행질환의 증상 발병을 지연시키고, 손상된 조직의 재생을 촉진시킵니다. 근위축성 측삭경화증(ALS)를 포함한 퇴행질환들이 대상 질환입니다. 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2023년 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 합니다.
‘NM101’은 인슐린 유사 성장인자(IGF-1)를 발현하는 플라스미드 DNA 기반의 유전자치료제입니다. 근육에 주사하여 재생 활성을 통해 조직의 퇴행을 지연시킵니다. 말초신경병증, 통증 등을 대상 질환으로 개발하고 있고, 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2022년 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 합니다.