헬릭스미스의 자회사 뉴로마이언은 신경 퇴행질환에 대한 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스) 기반 유전자치료제를 연구 및 개발합니다. AAV는 유전자를 생체 내 전달하는데 유용하게 쓰일 수 있는 유전자 전달체(벡터)로서 여러 바이러스 벡터 중 안전성이 우수하다고 알려져 있습니다. 또한, AAV는 유전자 전달 효율이 높고, 세포/조직 특이적으로 전달이 가능하여 다양한 질환에 대한 유전자치료제의 벡터로 주목받고 있습니다.
‘NM301’은 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 AAV 벡터 기반의 유전자치료제입니다. 척수강내 주사를 통해 신경과 근육을 재생시키고, 항염증 작용 등을 통해 병적 환경을 개선시킴으로써 대상 퇴행질환의 증상 발병을 지연시키고, 손상된 조직의 재생을 촉진시킵니다. 근위축성 측삭경화증(ALS)를 포함한 퇴행질환들이 대상 질환입니다. 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2023년 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 합니다.
‘NM101’은 인슐린 유사 성장인자(IGF-1)를 발현하는 플라스미드 DNA 기반의 유전자치료제입니다. 근육에 주사하여 재생 활성을 통해 조직의 퇴행을 지연시킵니다. 말초신경병증, 통증 등을 대상 질환으로 개발하고 있고, 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2022년 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 합니다.
뉴로마이언
헬릭스미스의 자회사
뉴로마이언은
신경 퇴행질환에 대한 AAV 기반
유전자치료제를 연구 및 개발합니다.
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개요
NM101
통증 완화
신경 재생 및 보호 효과
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01투여경로와 기전
- 근육 투여로 근육과 말초신경에 전달
- 말초신경 퇴행 억제 및 재생 촉진
- 조직 재건을 유도하여 근본적인 치료 가능
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02물질특징
- IGF-1을 발현하는 플라스미드 DNA
- IGF-1의 주요 이형체를 동시에 발현하도록 디자인
- 신경 퇴행질환에 활용 가능
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치료 가능 질환 01
말초신경병증
Peripheral Neuropathy -
치료 가능 질환 02
신경병증성 통증
Neuropathic pain
NM301
최종 수명 연장
근육 기능 개선 효과
신경보호 효과
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01투여경로와 기전
- 척수강내 투여로 중추신경계 조직에 전달
- 신경 세포 사멸 억제 및 조직 재생 유도
- 조직 재건으로 근본적인 치료 가능
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02물질특징
- HGF 이형체를 발현하는 AAV 벡터
- 단백질 발현과 생산 효율 최적화
- 다양한 신경 근육 퇴행성 질환에 적용 가능
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치료 가능 질환 01
근위축성 측삭경화증(ALS)
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치료 가능 질환 02
유사 퇴행 질환
임상실험 진행상황
스크롤하여 내용을 확인하세요.
| Indication | Pre-clinical | Phase 1 | Phase 2 | Phase 3 | ||
|---|---|---|---|---|---|---|
| Plasmid DNA | NM101 | Peripheral Neuropathy |
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2022 | ||
| AAV | NM301 | ALS |
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2023 | ||
| AAV | NM302 | Undisclosed |
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