1. 바이오사업

엔젠시스(VM202)

엔젠시스(VM202)는
혁신적인 유전자치료제로서
조직 재생을 통해 근본적인 치료법을 제공합니다.

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샤르코마리투스병 CMT, Charcot-Marie-Tooth disease

유전자 돌연변이에 의해 운동신경과 감각신경이 손상되어 발생하는 질환입니다. 손과 발의 근육이 위축되어 힘이 약해지며, 손과 발 모양의 변형이 나타나 아치가 높고 까마귀발 모양처럼 됩니다. 증상은 유전자돌연변이의 종류에 따라, 증상이 매우 경미해 눈치를 채기 어려운 정도부터 휠체어에 의존하는 정도까지 다양한 범주로 볼 수 있습니다.

2,500명당 1명 정도의 비율로 발생하며, 국내에는 약 2만 명의 환자가 있는 것으로 현재까지 미국 FDA 승인을 받은 치료약은 없습니다.

엔젠시스(VM202)는 현재 한국에서 임상 1/2a상을 진행 중입니다. 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스(VM202)를 주사하여 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 활성을 유도합니다.

주요증상

  • 감각 저하

  • 운동기능 저하

  • 손 변형

  • 발 변형

임상시험 진행상황

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Indication Pre-clinical Phase 1 Phase 2 Phase 3
샤르코마리투스병(CMT)