흔히 루게릭병이라고 불리며, 운동신경 세포가 퇴행성 변화로 인해 점차 사라지면서 근력이 약해지고 근위축이 유발되는 질환입니다. 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았으며, 아직까지 뚜렷한 치료 방법이 없습니다.

질환 초기에는 팔과 다리에 서서히 힘이 빠지는 증상이 발생하다 곧 근육의 약화가 시작되며, 이후 1~5년에 걸쳐 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능 해집니다. 여기에는 걷기, 말하기, 삼키기, 숨쉬기 등이 포함되며, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육이 작동하지 못해 사망에 이릅니다. 대략 2만 명 중 1명꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만 명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있습니다.

엔젠시스(VM202)는 말초신경과 신경가지를 따라 주입하여 체내 HGF 생산을 통해 신경 보호, 뉴런 성장 촉진, 근위축 개선을 목적으로 합니다.
또한, 미국 FDA에서 2016년 엔젠시스(VM202)를 희귀질환의약품(Orphan Drug)과 패스트트랙(Fast Track)으로 지정한 바 있습니다.