플라스미드(Plasmid)는 염색체 DNA와 독립적으로 존재하는 작은 고리형 DNA입니다. 플라스미드 DNA는 다른 종의 세포로 전달이 가능하며, 쉽게 조작 및 대량생산할 수 있는 특징을 바탕으로 유전공학 분야에 널리 사용되고 있습니다.
엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF)의 2가지 동형체(HGF728, HGF723)를 동시에 발현하도록 설계된 플라스미드 DNA 치료제입니다.
HGF는 새로운 혈관을 생성하고 신경의 성장과 재생을 촉진하는 등의 다양한 기능을 가진 단백질입니다. 엔젠시스(VM202)를 근육에 투여했을 때 HGF 단백질을 높은 수준으로 생산하도록 합니다.
이를 통해 간단한 근육주사로 각종 허혈성질환이나 신경질환에 안전하고 효과적인 치료 효과를 기대할 수 있습니다.
진출하려는 시장은 심혈관질환 및 신경계질환 시장으로 현재까지 이 질환을 근본적으로 치료해 줄 효과적인 약물이 없습니다.
미국 FDA에서는 엔젠시스(VM202)의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2016년 희귀의약품(Orphan Drug)과 패스트트랙(Fast Track),
2018년 VM202-DPN(당뇨병성 신경병증)을 첨단재생의약치료제(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정한 바 있습니다.