㈜헬릭스미스가 25일부터 4일간 개최되는 ‘바이오 유럽 2021(BIO Europe 2021)’에 참가한다. 이번 행사에서 주요 글로벌 빅파마들과의 파트너십 미팅을 진행, 공동연구 및 기술이전 가능성에 대한 논의를 진행할 예정이다. 링크: https://informaconnect.com/bioeurope/ 바이오 유럽(BIO Europe)은 올해 27회를 맞은 유럽 최대 규모의 바이오 컨퍼런스다. 이번 행사는 지난해에 이어 코로나19로 인해 온라인에서 비대면 형식으로 진행된다. 전세계 50개국에서 2,600여명 이상의 제약·바이오 산업 관계자와 기관투자자들이 참가해 최신 바이오 연구 성과 및 개발 기술 등을 공유한다. 헬릭스미스는 유전자치료제 분야에서의 플랫폼 기술과 노하우를 비롯해 ‘엔젠시스(VM202)’의 우수성, 최신 임상개발 현황 및 향후 임상개발 전략을 소개할 예정이다. 헬릭스미스 유승신 대표는 “올해 엔젠시스(VM202) DPN 3-1상이 ‘네이처 바이오테크놀로지’에서 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과’로 선정되었으며, ALS 미국·국내 임상 2a상, CMT 국내 임상 1/2a상 등 진행 중인 임상들이 순항하고 있다. 다양한 글로벌 바이오 기업들이 참석하는 만큼 파트너십을 포함해 업무 제휴를 기대한다. 코로나19로 글로벌 비즈니스가 쉽지 않지만, 꾸준한 디지털 컨퍼런스 참여를 기회의 장으로 삼아 글로벌 트렌드 파악과 지속적인 소통을 해나가겠다”라고 말했다.  헬릭스미스가 개발한 ‘엔젠시스(VM202)’는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스(VM202)의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. (끝)

㈜헬릭스미스가 12일부터 3일간 개최되는 ‘2021 Cell & Gene Meeting on the Mesa’에 참석한다. 지난해에 이어 올해 컨퍼런스에서도 헬릭스미스는 발표 기업으로 선정됐다. 발표자는 임상 개발을 담당하고 있는 윌리엄 슈미트 박사(William K.Schmidt)로 파이프라인 개발 현황 및 연구 성과 등에 대해 소개할 예정이다. 링크: https://meetingonthemesa.com/company-presentations/ ‘Cell & Gene Meeting on the Mesa’는 미국 재생의학연합(Alliance for Regenerative Medicine, ARM)에서 주최하는 세포 및 유전자치료 업계 최고의 연례 컨퍼런스다. 올해 행사는 약 130개 이상의 기업들이 온라인 프리젠테이션을 통해 유전자 치료, 유전자 편집, 조직공학 및 재생의학 기술 등의 성과를 공유하고 약 3,000개 이상의 파트너십 회의가 이뤄진다.  헬릭스미스 윌리엄 슈미트 박사는 이번 행사에서 유전자치료제 분야에서의 플랫폼 기술과 노하우를 비롯해 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 우수성, 최신 임상개발 현황 및 향후 임상개발 전략을 집중적으로 발표한다. 윌리엄 슈미트 박사는 “유전자치료 업계에서 가장 권위 있는 행사인 ‘Cell & Gene Meeting on the Mesa’에서 발표를 하게 되어 영광이다. 글로벌 제약·바이오 기업들의 경영진들이 참석하는 만큼 파트너십을 포함해 다양한 형태의 업무 제휴를 기대한다. 이번 컨퍼런스에서 바이오 관계자들과 함께 치료약이 없는 환자들을 위한 새로운 기술과 트렌드 공유를 기대한다.”고 말했다.  한편, 헬릭스미스가 개발한 ‘엔젠시스(VM202)’는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스(VM202)의 과학적, 임상적 결과들을 인정하여 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. (끝)

㈜헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세번의 치료 사이클 중 첫번째 사이클을 완료하며 순항 중이다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 현재 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며, 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행 중이다. ALS 임상 2a상에서는 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하며, 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, (2) 근육 기능 및 강도의 변화, (3) 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, (4) 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, (5) 변화에 대한 전반적인 변화 인상 (6) 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, (7) 근육위축 생체표지자의 변화량 등이다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “글로벌 제약사와 엔젠시스(VM202)의 라이센싱 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS다. 이번 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 발견될 경우, 그 파장이 클 것이다”라고 밝혔다. 한편, 근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 환자의 숫자가 적은 것 같지만, ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 예를 들어 미국 FDA는 ALS 치료제를 개발을 장려하기 위해 가이드라인을 별도로 만들어 규제 장벽을 낮춰 줄 정도이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다. 헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산하여 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다. (끝)